Lijek je odobren za primjenu, i prema navodima Federalne agencije,”može pružiti značajnu terapijsku korist u odnosu na postojeće tretmane”.
Odobrenje je na mnogo načina značajno. „Aduhelm“ je prvi tretman usmeren na osnovnu patofiziologiju Alchajmerove bolesti. Utiče na uzrok bolesti, za razliku od terapija koje su pacijentima bile do sada dostupne.
Klinička ispitivanja lijeka su pokazala da se očekuje da će on promijeniti karakteristični nalaz u mozgu pacijenata sa Alchajmerom, i dovesti do smanjenja razarajućeg oblika demencije.
– Svjesni smo pažnje oko ovog odobrenja. Vodila se značajna javna rasprava o tome da li ‘aduhelm’ treba odobriti. Kao što je često slučaj kada je u pitanju tumačenje naučnih podataka, stručna zajednica nudi različite perspektive. Ispitivali smo, i do najsitnijih detalja pročešljali nalaze kliničkih ispitivanja, zatražili smo informacije od Savjetodavnog odbora za lijekove za periferni i centralni nervni sistem, saslušali smo perspektive zajednice pacijenata i pregledali sve relevantne podatke. Na kraju smo odlučili da koristimo put ubrzanog odobrenja – put koji je namijenjen pružanju ranijeg pristupa potencijalno vrijednim terapijama za pacijente sa ozbiljnim bolestima tamo gdje postoji nezadovoljena potreba i gdje se očekuje klinička korist, uprkos izvijesnoj preostaloj nesigurnosti u vezi sa tom korišću – naveli su u Agenciji.
Utvrđujući da je prijava ispunjavala uslove za ubrzano odobrenje, Agencija je zaključila da su prednosti „aduhelma” za pacijente sa Alchajmerovom bolešću veće od mogućih rizika terapije.
Odobrenje se zasniva na surogatnoj ili srednjoj kliničkoj krajnjoj tački (u ovom slučaju smanjenju amiloidnih naslaga u mozgu). Surogat krajnja tačka je marker, kao što je laboratorijsko mjerenje, radiografska slika, fizički znak ili druga mera za koju se smatra da predviđa kliničku korist, ali sama po sebi nije mjera kliničke koristi.
Kompanije za lijekove moraju da sprovedu studije nakon odobrenja kako bi verifikovale očekivanu kliničku korist. Ove studije su poznate kao potvrdna ispitivanja faze 4. Ako potvrdno ispitivanje ne verifikuje očekivanu kliničku korist od lijeka, FDA će ponoviti proceduru i ukloniti lijek sa tržišta.
Hitna potreba za liječenjem
– Uz sve navedeno, izuzetno smo svjesni postepenog i kumulativnog razaranja koje uzrokuje Alchajmerova bolest, jer pacijenti vremenom gube pamćenje i kognitivno funkcionisanje. U kasnoj fazi bolesti, ljudi više ne mogu da vode razgovor niti da reaguju na svoje okruženje. U prosjeku, osoba sa Alchajmerovom bolešću živi četiri do osam godina nakon dijagnoze, ali neki pacijenti mogu da žive i do dvadeset godina sa tom bolešću -objasnili su stručnjaci iz Agencije za lijekove SAD.
Potreba za liječenjem je hitna jer trenutno više od šest miliona Amerikanaca živi sa Alchajmerovom bolešću i očekuje se da će ovaj broj rasti kako stanovništvo stari.
Alchajmerova bolest je šesti uzrok smrti u Sjedinjenim Državama.
Iako su podaci o lijeku „aduhelmu” komplikovani s obzirom na njegove kliničke koristi, FDA je utvrdila da postoje značajni dokazi da on smanjuje amiloidne beta čvorove u mozgu i da je smanjenje tih naslaga od velike koristi za pacijente.
FDA će i dalje nadgledati dejstvo “aduhelma” a nastavljaju se i ispitivanja o njegovom učinku.
Takođe, FDA zahteva od proizvođača leka „Biogena“ da sprovede dodatna klinička ispitivanja nakon odobrenja, kako bi verifikovalo kliničku korist lijeka.
Najnovije vijesti Srpskainfo i na Viberu