Radi se o lijeku Zolgensmi, za liječenje SMA, teške nasljedne, neizlječive neuromuskulaturne bolesti koja ima progresivni karakter.
Rok za prijavu pacijenata na ovu nesvakidašnju lutriju bio je krajem prošle nedjelje, a u njoj učestvuje i četvoro djece iz Hrvatske, piše Jutarnji list.
Mi smo prijavili četiri mala pacijenta koji odgovaraju kriterijumima koje traži firma. To je, među ostalim, i da nisu stariji od dvije godine. Svi su oni registrovani u našem Referalnom centru – kaže dr Milivoj Novak, pomoćnik direktora KBC Zagreb, gdje se liječe svi hrvatski pacijenti oboljeli od SMA.
Cijena Zolgensme je 2,1 milion dolara po jednom pacijentu.
No, za razliku od Spinraze, koju je potrebno uzimati doživotno, za sada istraživanja govore da je Zolgensma genetska terapija koja se primjenjuje jednokratno, odnosno injekcijom koja sadrži lijek za “ispravljanje” gena SMA I, čija je “neispravnost” glavni krivac za ovu bolest.
Lijek nije registrovan u EU
Naime, lijek je za sada registrovan samo u SAD, dok se registracija u Evropi očekuje u julu i, prema nekim informacijama, za evropsko tržište cijena lijeka trebalo bi da bude ipak nešto manja.
Govori se o iznosu između 1,5 i 1,7 miliona dolara po dozi.
Riječ je o tome da kompanija AveXis, koju je kupio Novartis, i dalje odlučuje o načinu distribucije ovog lijeka, pa je tako “višak od 100 doza leka” u odnosu na potrebe SAD, namijenila malim pacijentima širom svijeta.
Inače, nije rijetkost da farmaceutske kompanije, uglavnom kad se radi o novim lijekovima, prije nego što se registruju u nekoj zemlji doniraju određenu količinu kao tzv. milosrdno davanje lijeka.
Lijek je besplatan i za tačno određenog pacijenta. No, u ovom slučaju firma se odlučila na neuobičajeno “milosrdno davanje” uz tvrdnju da će to biti pravičnije.
– Na razvoju ovog programa sarađivali smo s nezavisnim savjetodavnim odborom za bioetiku koji je uključivao niz stručnjaka, kliničara, bioetičara i predstavnika pacijenata, ne bi li našli što pravedniji način da učinimo lijek dostupnim putem globalnog milosrdnog davanja lijeka (MAP). S obzirom na naša ograničenja ponude i na osnovu uputa odbora za bioetiku utvrdili smo da će se nasumičnim odabirom medicinski pogodnih pacijenata osigurati da ne favorizujemo nijedno dijete ili zemlju u odnosu na drugu – odgovorili su Jutarnjem listu iz Novartisa.
Naime, u firmi smatraju da bi velike zemlje po zakonu jačeg za svoje pacijente imale veću mogućnost da dođu do lijeka nego one male, a uglavnom manje razvijene, sa siromašnijim zdravstvenim sistemima.
Inače, stručnjaci naglašavaju da ovaj lijek najbolje djeluje kad ga dobiju djeca u prvih šest mjeseci života, odnosno kad se otkrije malformacija gena prije simptoma bolesti.
U tom slučaju, ako bi dobili lijek, bolest se ne bi razvila. Naime, lijek kao nosilac gena koristi adenovirus.
Problem za njegovu djelotvornost bio bi da je pacijent prije uzimanja lijeka prebolio neki adenovirus, što bi značilo da je razvio antitela, odnosno da bi organizam mogao da svojim imunim sistemom “neutralizuje” adenovirus koji nosi gen.
U tom slučaju gen ne bi mogao da stigne tamo gdje treba pa ne bio djelotvoran. Upravo to će se ispitivati u određivanju da li je neki pacijent podoban ili nije za ovu vrstu liječenja, piše Jutarnji list.
Najnovije vijesti Srpskainfo i na Viberu