Britansko medicinsko regulatorno tijelo ističe da je lijek “kasgevi”, koji se koristi u ovoj terapiji, prvi licencirani lijek koji koristi “alat”za uređivanje gena KRISPR.
On je svojim pronalazačima donio Nobelovu nagradu 2020. godine.
Anemija srpastih ćelija i beta-talasemija su genetska stanja uzrokovana greškama u genima za hemoglobin, koji crvena krvna zrnca koriste za prenos kiseonika u tijelu.
Bolesti srpastih ćelija i beta-talasemija su bolne. To su doživotna stanja koja u nekim slučajevima mogu biti smrtonosna.
U kliničkim ispitivanjima utvrđeno je da je novi lijek obnovio zdravu “proizvodnju” hemoglobina kod pacijenata oboljelih od anemije srpastih ćelija i beta-talasemije, koji su zavisni od transfuzije, i da je blažio simptome bolesti.
Lijek se primjenjuje uzimanjem matičnih ćelija iz pacijentove koštane srži i uređivanjem gena u ćelijama u laboratoriji.
Modifikovane ćelije vraćaju se pacijentu nakon postupka za pripremu koštane srži – navode medicinski časopisi.
Bonus video
Najnovije vijesti Srpskainfo i na Viberu